羟基脲为细胞周期特异性抑制DNA合成的药物，起效快，但持续时间短。用药后2～3天白细胞即下降，停药后又很快回升，降低肿瘤负荷效果好。常用药量为3g/d，分2次口服，待白细胞减至20×10/L左右时，剂量减半。降至10×10/L时，改为小剂量(0.5～lg/d)维持。副作用少，耐受性好，与烷化剂无交叉耐药性，对患者以后接受HSCT也无不良影响。为当前首选化疗药物。