药物性再生障碍性贫血最常见的是由氯霉素引起的。据国内调查，半年内有服用氯霉素者发生再生障碍性贫血的危险性为对照组的33倍，并且有剂量-反应关系。氯霉素的化学结构含有一个硝基苯环，其骨髓毒性作用与亚硝基-氯霉素有关，它可抑制骨髓细胞内线粒体DNA聚合酶，导致DNA及蛋白质合成减少，也可抑制血红素的合成，幼红细胞质内可出现空泡及铁粒幼细胞增多。氯霉素还可通过自身免疫直接抑制造血干细胞或直接损伤干细胞的染色体。凡干细胞有遗传性缺陷者，对氯霉素的敏感性增加。