甲氨蝶呤主要通过对二氢叶酸还原酶的抑制而达到阻碍肿瘤细胞的合成，从而抑制肿瘤细胞的生长与繁殖；主要适用于急性白血病、乳腺癌等；不良反应主要为胃肠道反应：口腔炎、口唇溃疡、咽炎、恶心、呕吐、胃炎及腹泻，骨髓抑制主要表现为白细胞下降，还有脱发、皮炎、色素沉着及药物性肺炎等；妊娠早期使用可致畸胎，少数病人有月经延迟及生殖功能减退。